【北京远策药业】在我国，大部分罕见病无药可治，少数治疗药物的价格昂贵，在目前国内已经上市的130多种罕见病药物中，仅有约60种药物进入了医保目录，普通患者无力承担。研发复杂、销售份额有限、获取代价昂贵，因此这些用于治疗罕见病的药物被形象地称为“孤儿药”。

 

2012年一项调查显示，在2011年，中国罕见病患者治疗花费均值高达67000元人民币，71%的罕见病家庭表示无法承担。面对动辄年花费几十万、上百万的孤儿药物，医保系统顶层推进不易，但以药企、政府、家庭、慈善组织多方承担筹资的“青岛模式”为解开孤儿药难题提供了可能。

 

“能赚钱”却“买不到”

在去年“渐冻人”事件后，罕见病作为一类特殊的病种逐渐走进大众视野。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人群占总人口0.65%。～1%。的疾病或病变可定义为罕见病，根据这个定义，目前全球的罕见病种类约为7000种，患者数量约为3.5亿。

 

由于罕见病发病率低，在我国，绝大部分缺乏相应的医疗技术和医务人员，病情难以确诊，漏诊、误诊时有发生，有的病人甚至历经三五年才能确诊。而且，他们赖以取胜的武器——罕见病药物，还面临“用不起”、“买不到”的苦涩境遇。

 

据悉，目前国内可查询的罕见病药物仅有130余种，可用药数量不足美国的4%。

 

实际上，在近十年来，传统制药巨头早已布局罕见病药物的研发：2009年辉瑞公司与以色列HYPERLINK生物技术公司Protalix达成协议开发用来治疗戈谢病的药物，开始涉足“孤儿药”市场，此后，罗氏、赛诺菲、诺华等巨头先后进军“孤儿药”领域。

 

汤森路透数据表明，2001～2010年间，全球孤儿药市场的增长率为25.8%，优于非孤儿药市场20.1%的年均增长；同时，预计2018年，孤儿药市场规模将增长到1270亿美元，复合增长率在2012年到2018年间将达到7.4%，是全球处方药市场（不含通用名药物）增长率的2倍。注射用重组人干扰素远策素

 

“尽管罕见病药物的销售群体小，但是竞争比较少，而且药物价格昂贵，目前我所了解的多数罕见病药物公司都是盈利的。”一家从事罕见病药物研发的Amicus公司CEOJohnCrowley告知《第一财经日报》记者。他创办的第一家公司Novazyme在2001年被全球知名的生物公司——健赞公司（GenzymeCorporation）以1.375亿美元的股票作为对价支付，后者目前为全球最大的罕见病研发企业。

 

“但因为不同国家的报销体系不同，这些药企在中国几乎无法盈利，因为它们并不在中国的医保范围之内，销售收入无法平衡上市成本。以我女儿服用的一种治疗庞贝氏症的生物药为例，每年的花费近100万美元，普通患者家庭无法承受。”JohnCrowley向记者补充。据悉，由健赞销售的该药物进入中国市场后，使用者不足十人，而这款罕见病药物在中国的上市成本近2000多万元人民币。

 

销售额与市场进入成本的巨大反差，让多数罕见病药物公司对中国望而却步。而对于国内现有的130余种罕见病药物，多数患者也无力承担。

 

2012年，一项由罕见病的关爱组织发起的“中国罕见病群体生存状况调查”发现，过去一年，罕见病患者治疗花费均值高达约67000元，71%的罕见病家庭表示无法负担医疗费用。注射用重组人白介素远策欣

 

慢性罕见病如同无底洞掏空家庭，接受调查的患者只有约一半参加了社保，而医疗保险报销比例，在某种程度上决定了大多人延续生命的能力。

 

按照2009年版国家基本药物目录，其中307种药品中能够用于罕见病治疗的仅有3种，国内上市的130种罕用药中，进入国家医保目录的仅有57种，其中仅10种可以全额报销。